Médicos usan el virus del VIH manipulado para curar a 8 "niños burbuja"

Médicos utilizaron la terapia génica para curar a los bebés que nacieron con inmunodeficiencia combinada grave (SCID), una enfermedad rara y potencialmente mortal caracterizada por poco o ningún sistema inmunológico.

La condición también se le conoce como enfermedad del "niño burbuja" y afecta más a menudo a los varones.

Quienes la padecen, suelen vivir dentro de una burbuja protectora contra agentes patógenos inocuos que pueden ser fatales para el paciente. Asimismo, pueden llegar a emplear trajes herméticos para evitar enfermarse por la discapacidad de su sistema inmunológico.

Pese a que usualmente son tratados con trasplantes de médula ósea en una etapa temprana de la vida antes de que ocurra una infección, no curan al paciente, sino que restauran parcialmente su inmunidad.

Sin embargo, un mejor tratamiento se visualiza en los horizontes. Investigadores del St. Jude Children's Research Hospital, en Memphis, desarrollaron una nueva forma de tratar la enfermedad. Podría tratarse de una cura.

Ewelina Mamcarz, del Departamento de trasplantes de médula ósea y terapia celular de la institución, y sus colegas, involucraron a ocho bebés con un tipo de SCID llamado SCID-X1.

Trataron a los niños con una terapia génica que involucraba la recolección de algunas de las células sanguíneas de los pacientes, utilizando el VIH modificado para insertar el gen normal que falta en estos pacientes y devolver estas células alteradas a través de una inyección intravenosa.

Sin embargo, un mejor tratamiento se visualiza en los horizontes.

Después de unos meses, siete de los niños desarrollaron niveles normales de células inmunitarias saludables. El octavo recibió una segunda dosis, pero ahora está bien.

Seis a veinticuatro meses después, todos los niños están produciendo el tipo de células necesarias para combatir las infecciones. Algunos recibieron vacunas para aumentar aún más su inmunidad a las enfermedades.

Hasta ahora no se han observado efectos graves o duraderos. Los investigadores, sin embargo, dijeron que los pacientes serán estudiados para ver si los resultados duran.

"Estos pacientes son niños pequeños ahora, que responden a las vacunas y tienen sistemas inmunitarios para producir todas las células inmunitarias que necesitan para protegerse de las infecciones mientras exploran el mundo y viven una vida normal. Esta es la primera vez para los pacientes con SCID-X1," Mamcarz dijo.