Padres inician litigio por medicina que podría salvar a sus hijos con enfermedad terminal

La familia está trabajando con sus abogados para presentar una apelación y una petición firmada por más de 350,000 personas para que el tratamiento sea incluido nuevamente en el NHS.

A unos padres de Inglaterra se les dijo que el tratamiento que necesitan sus hijos con una enfermedad terminal no estará disponible en el Servicio Nacional de Salud (NHS).

Ollie y Amelia Carroll, de Poynton, fueron diagnosticados con la enfermedad de Batten (CLN2) que afecta el habla, los sentidos, la movilidad de un niño y puede causar convulsiones.

No se conoce ninguna cura para la enfermedad y el Instituto Nacional para la Salud y Cuidados de Excelencia (NICE) confirmó que no recomendará que el tratamiento esté disponible, citando la efectividad a largo plazo y la relación calidad-precio.

MEDICINA EFECTIVA EN EL CORTO PLAZO

Entre uno y seis bebés son diagnosticados con CLN2 anualmente y Ollie, de 8 años, recibió su diagnóstico apenas unas semanas antes que su hermana menor, Amelia, en 2015.

La madre del par, Lucy Carroll, dijo que NICE no estaba seguro de la evidencia a largo plazo porque el juicio no se ha desarrollado durante el tiempo suficiente, pero ha hecho una "diferencia masiva" en el corto plazo.

"A la edad de Amelia, Ollie no podía caminar ni hablar", dijo Lucy, de 33 años. “Estamos en una situación realmente rara en la que podemos comparar directamente”.

"Ella tiene cinco años de edad, habla en oraciones y no tiene convulsiones", agregó sobre su hija.

AGREGA AÑOS A LA VIDA DE LOS NIÑOS

El par ha estado recibiendo un uso compasivo del tratamiento con cerliponase alfa de la firma Biomarin y tiene una sesión más confirmada, que cae en el sexto cumpleaños de la niña.

Pero después de eso, la familia, que también incluye al papá Mike, y sus hermanos Danny y Micky, de 11 y 10 años, quedan "en el limbo", ya que no saben de dónde vendrá el próximo tratamiento.

Consiste en una terapia de reemplazo de enzimas en el cerebro y se estima que tiene un costo anual de £500,000 (USD 635,117) por persona, algo que Lucy cree que no sería muy equivalente debido a la cantidad de niños afectados.

Añadió: "Es mucho dinero, sin embargo, está agregando años a la vida de un niño".

El tratamiento ha demostrado ser extremadamente efectivo tanto para Oliver como para Amelia, y parece que detiene el efecto degenerativo de la enfermedad en ambos.

Sin el tratamiento, la esperanza de vida para las personas con la enfermedad es de alrededor de seis a 13 años. Con el tratamiento, se estima que las personas podrían vivir durante 60 años.

COSTO-EFECTIVIDAD NO ACEPTABLE EN EL NHS

Meindert Boysen, de NICE, dijo: “El comité llegó a la conclusión de que dentro del NHS no es posible gestionar componentes complejos del acuerdo comercial confidencial propuesto por la empresa.

"Una vez que se excluyen estos elementos, las estimaciones de costo-efectividad para cerliponase alfa son mucho más altas de lo que NICE considera normalmente aceptable para tecnologías altamente especializadas".

LUCHA LEGAL DE LA FAMILIA

La familia está trabajando con sus abogados para presentar una apelación y una petición firmada por más de 350,000 personas para que el tratamiento sea incluido nuevamente en el NHS.

Se sabe que Cerliponase alfa está financiado por servicios de salud en otros 19 países, incluido Gales.

Ahora, los expertos en derecho público de Irwin Mitchell han solicitado una revisión judicial de la decisión, sobre la base de que es ilegal por varios motivos y también equivale a una violación de la legislación clave de derechos humanos.

Saoirse de Bont, el abogado en la oficina de Irwin Mitchell en Manchester que está actuando por la familia, preguntó: “¿Cómo se puede poner un precio a la vida de un niño? El tratamiento con NHS debe proporcionarse en función de las necesidades clínicas del paciente”.

“Comprensiblemente, nuestros clientes están devastados por la decisión tomada a principios de este año y luego de revisar todos los hechos, llegamos a la conclusión de que el proceso utilizado para llegar a esa decisión puede haber sido defectuoso.”

Lucy Carroll, quien también creó la iniciativa del Ejército de Ollie para apoyar a los niños, dijo: “Ha sido desgarrador ver lo que los niños han enfrentado y han demostrado tal coraje a lo largo de sus vidas”.

“Es devastador pensar que no se está haciendo accesible un tratamiento efectivo en el NHS, particularmente considerando el impacto que ha tenido sobre ellos hasta ahora. Esto tiene que cambiar y estamos decididos a luchar hasta que tanto Oliver como Amelia puedan acceder al tratamiento que necesitan para salvar vidas.”

“El NHS, NICE y la compañía farmacéutica BioMarin deben llegar a un compromiso razonable y continuar financiando el tratamiento para estos pacientes tan vulnerables”, culminó Lucy Carroll.

Otro joven recientemente también realizó una petición para poder obtener un tratamiento para su enfermedad.

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