Por primera vez se ha neutralizado el gen del Alzheimer en células del cerebro humano

Los científicos han logrado un avance importantísimo en pos de hallar la cura para este devastador mal, que destruye las vidas de miles cada año.

Según reporta Telegraph, un equipo de investigadores de California ha identificado exitosamente la proteína asociada con el gen de alto riesgo apoE4, y luego logró prevenir que afectara a células neuronales humanas.

El estudio podría abrir la puerta para una nueva droga capaz de potencialmente detener el progreso de la enfermedad, sin embargo, los investigadores advierten que hasta ahora, el compuesto sólo ha sido probado en cultivos de células en un laboratorio.

Tener una copia del gen apoE4 duplica las probabilidades de que una persona desarrolle mal de Alzheimer, mientras que tener dos copias incrementa el riesgo hasta 12 veces.

Estudios previos indicaron que aproximadamente una de cuatro personas es portadora del gen. En neuronas humanas, proteínas apoE4 malformadas no funcionan de forma adecuada, causando su descomposición en fragmentos que causan enfermedades en las céulas.

Esto conlleva a varios de los problemas comunes en el mal de Alzheimer, el cual afecta a 7,1% de las personas mayores de 65 años en el Reino Unido. La acumulació de proteínas tau y péptidos amiloides son algunos de estos problemas.

EL equipo del Instituto Gladstones quiso determinar si la presencia de la porteína causaba el daño, o si era su ausencia el problema. Con tecnología de células madre, crearon neuronas a partir de células de piel donadas por voluntarios con Alzheimer con dos copias del gen apoE4.

Al comparar las células con aquellas que no produjeron la proteína apoE4, concluyeron que era la mera presencia de la proteína apoE4 la culpable del daño cerebral. Apicaron entonces un "corrector de estructura" genético, que eliminó las señales del Alzheimer.

Los investigadores ahora trabajan con la industria farmacéutica para mejorar los compuestos y poder proceder a pruebas en humanos. El experimento es particularmente importante por haber tenido éxito en células humanas.

Yadong Huang, quien lideró el estudio publicado en Nature Medicine, dijo: "El desarrollo de drogas para el Alzheimer ha sido una gran decepción los últimos 10 años".

Imagen tomada de: Pixabay

"Muchas drogas funcionan maravillosamente en un ratón modelo, pero hasta ahora, todas fallan en los ensayos clínicos. Una preocupación en el campo ha sido lo mal que los ratones modelan la enfermedad en humanos".

Huang y sus colegas fueron directamente por células del cerebro humano en vez de el tradicional ensayo en ratones, porque entendieron que la presencia del gen apoE4 no altera la producción de beta amiloides en el cerebro de un ratón.

El mes pasado,científicos británicos de renombre predijeron que en las próximas décadas, los pacientes de Alzheimer podrán vivir con su enfermedad sin experimentat devastadores síntomas.